Дата: 28.10.2021 Автор: Михаил Сорокин Фотограф: Татьяна Уфимцева
3317
Помочь Фонду

Почему Zolgensma так дорого стоит?

Отвечаем на самые частые вопросы о самом дорогом уколе от СМА

Помочь Фонду

Спинально-мышечная атрофия (СМА) — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к слабости мышц, их атрофии, и, в итоге, обездвиживанию пациента. Первыми начинают слабеть мышцы тела, из-за чего человек теряет способность двигать руками, ногами, шеей, а затем недуг доходит до мышц, отвечающих за дыхание и глотание. При этом интеллект людей с СМА — сохранен.

Около 50 % детей с СМА первого типа (СМА-I) без лечения не доживают даже до двух лет. Заболевание проявляется в одном случае из 6–10 тысяч новорождённых — это самая частая из редких болезней.


Что такое Золгенсма и как он работает? 

Золгенсма — это торговое наименование препарата швейцарской компании Novartis, который стал третьим из существующих в мире препаратов для лечения СМА и самым дорогим уколом в мире: его стоимость оценивается около 160 миллионов рублей. Золгенсма — единственный препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который до сих пор не зарегистрирован в России: он ожидает одобрения Минздрава РФ с июля 2020 года.

Главное его отличие от двух других лекарств от СМА — Спинразы и Рисдиплама — состоит в том, что терапия Золгенсмой подразумевает однократное введение препарата в организм, тогда как и Спинраза, и Рисдиплам принимают на протяжении всей жизни. Золгенсма заменяет отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его здоровую копию. Это приводит к нормальной выработке белка и восстановлению работоспособности мышц.

Спинраза работает несколько иначе. Препарат увеличивает производство белка из «запасного» гена SMN2, что позволяет остановить прогрессирование заболевания, а отмирание нейронов спинного мозга прекращается. Спинраза вводится непосредственно в спинномозговую жидкость.

В первый год лечения необходимо будет сделать 6 инъекций Спинразы. После этого препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца. Один укол Спинразы стоит от 5 до 9 миллионов рублей.

Рисдиплам (или Эврисди) — это единственный препарат для терапии СМА, который можно принимать на дому. Его употребляют один раз в день в жидкой форме либо перорально (через рот), либо через зонд для энтерального питания. Он напрямую воздействует на центральную и периферическую нервные системы, увеличивая активность белков. Одна ампула Рисдиплама стоит около 1 миллиона рублей.


Почему Золгенсма так дорого стоит?

Внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев рассказал информагентству РИА «Новости», что одной из причин столь высокой стоимости Золгенсмы является дороговизна разработки препарата. Если доклинический этап и эксперименты могут обойтись в несколько миллионов долларов, что немного для препарата, которое может за один укол излечить потенциально смертельное заболевание, то клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов. При этом число потребителей очень мало, и, чтобы разработка окупилась, создатели Золгенсмы ставят очень высокий ценник. Также стоимость увеличивается потому, что препарат в Россию можно только привезти из-за рубежа и что курс доллара к рублю постоянно растёт.

Один угол Золгенсма стоит порядка 160 миллионов рублей. В то же время один укол Спинразы стоит от 5 до 9 миллионов, а ампула Рисдиплама — около 1 миллиона. Но применять последние два препарата людям придётся на протяжении всей жизни, в отличие от одноразовой Золгенсмы. Поэтому один дорогостоящий укол — выгоднее своих альтернатив. 


А это точно не мошенничество?

Любое выделение укола Золгенсма находится под жёстким контролем компании «Novartis» на нескольких независимых уровнях: врачебном, экономическом и дистрибьюторском.

Без назначения врача и получения лицензии в клинике, которая будет вводить препарат,  Золгенсма не будет предоставлен ни за какие деньги, какой бы ни была сумма. Всего четыре федеральные клиники в России имеют разрешение от производителя на ввод Золгенсма.

Помимо этого деньги, поступающие на лекарство, отслеживаются в США, а специальная комиссия изучает их происхождение. Деньги признаются легальными только при госзаказе и официальном благотворительном сборе через лицензированный Минюстом благотворительный фонд, который проходит ежегодный аудит.

Более того, поставщики, которые занимаются непосредственно доставкой лекарства, всегда по нескольку раз перепроверяют все данные. Все перечисленные факторы делают любые мошеннические схемы невозможными.


Что происходит с ребёнком после укола?

Лизе Краюхиной поставили укол Золгенсма в апреле 2020 года. После введения препарата у неё несколько дней была температура, девочка почти ничего не ела, однако уже спустя три дня родители увидели первые изменения. Ушла потливость, наладилась работа кишечника. Как сказала мама девочки, Алёна, «в глазах появилась жизнь».

Спустя девять месяцев после введения препарата Лиза уже могла держать голову прямо, мотать ей в стороны и поднимать вверх, чего до этого она никогда не делала. Назад голова уже не запрокидывалась. После занятий с родителями, у Лизы начало получаться полностью отрываться от спинки стула и держать спину прямо. Постепенно она научилась поднимать руки, сгибать их в локте и самостоятельно черпать еду ложкой.

Сейчас, в октябре 2021 года, Лиза уже уверенно держит голову, поворачивает ей, активно работает руками, пользуется ногами, поднимает их лёжа на спине.

«Чтобы нарабатывать умение Лизы владеть телом, мы ходим три раза в неделю в бассейн, один раз к реабилитологу, на массажи и электролечение. В сентябре Лизе исполнилось три года. Во время постановки прививки даже ножку поднести ко рту не могла, как это делают детки, а сейчас для неё это не проблема. Она у нас набиралась сил целый год после укола. Пока мышцы напитаются белком, пока организм перестроится — всё это не быстрый процесс. Учитывая, что ребёнок первые годы жизни находился в регрессивном состоянии, сегодня мы воспринимаем любое движение, любое действие Лизы с большой радостью», — сказала мама Алёна.


Почему отечественные учёные не могут разработать похожий препарат и спасать детей бесплатно?

В январе 2021 года Владимир Путин подписал указ о создании государственного фонда «Круг добра», который направлен на поддержку детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими. За два месяца до этого, в ноябре 2020 года, Президентом РФ был подписан закон о повышении ставки НДФЛ с 13 % до 15 % на доходы более 5 миллионов рублей в год. В фонд «Круг добра» направляются те средства, которые были получены с повышения этого налога.

Потребность в лекарствах определяет экспертный совет «Круга добра» на основании полученных из регионов заявок. Причём подать заявку на приобретение дорогостоящего препарата для лечения редких заболеваний у детей может сделать только лечащий врач по месту жительства. Медик должен передать документы в региональный Минздрав, а тот, в свою очередь, — в федеральный. Дальше заявление рассматривает экспертный совет фонда и выносит окончательное решение — какой закупать препарат.

Экспертный совет даёт добро на терапию Золгенсмы только в том случае, если другие препараты, Спинраза и Рисдиплам, «не помогают». Помимо этого потенциальный пациент, ребёнок, непременно должен быть определённого возраста. Например, пациентам со СМА первого типа назначают укол в возрасте до 6 месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев.

При этом есть ещё одна проблема: сложность выяснения патологии. Чтобы определить, что ребёнок болеет СМА, нужно проводить генетические тесты с самого младенчества. Всех рождённых детей не тестируют в обязательном порядке, а родителям до полугода сложно самим определить, что что-то ребёнком не так.

В мае 2021 года среди родителей детей с СМА ходили слухи, что врачи вовсе не подают заявки в «Круг добра» на Золгенсму, потому что препарат не зарегистрирован в России и никто не хочет одобрять заявки на такое лекарство. После ряда общественных резонансов «Круг добра» начал закупать Золгенсму; на момент ноября 2021 года, как рассказали представители фонда, одобрено 17 заявок. 

Сейчас российская компания BIOCAD занимается разработкой аналога Золгенсмы, которая также сможет за один укол избавить малышей от СМА. Генеральный директор BIOCAD Дмитрий Морозов в разговоре с корреспондентами телеканала «Санкт-Петербург» сказал, что отечественное лекарство будет значительно дешевле разработки «Novartis». Оно в любом случае не будет бесплатным, потому что разработки требуют денег.

Доклинические исследования препарата планируют завершить уже в конце 2021 года. Тогда же создатели планируют получить разрешение на клинические исследования первой фазы, но когда будет уже итоговый препарат и как он будет распределяться — неизвестно.